Leukémie neboli rakovina krve se léčí pomocí chemoterapie. Když se však nemoc vrátí, je třeba silnějšího kalibru, který představuje tak zvaná CAR-T terapie. Ta je však na míru a drahá. Proto se lékaři pokoušejí vyvinout postup, který by ji učinil univerzálnější..

Když se při leukémii „zblázní“ B-lymfocyty, buňky imunitního systému, zahájí lékaři léčbu pomocí chemoterapie. Když se dříve u pacienta rakovina vrátila, bylo potřeba s ní bojovat prostřednictvím ještě drastičtější chemoterapie.

Pokud nezabrala, byli lékaři bezmocní, než se objevila tak zvaná CAR-T terapie. Její název vznikl spojením zkratky pro chimerický antigenový receptor a označení pro T-lymfocyty, další buňky imunitního systému.

Pomocí CAR-T terapie byli první pacienti vyléčeni z leukémie už před více než deseti lety. Spočívá v tom, že lékaři odeberou nemocnému jeho T-lymfocyty, které selhaly, když nezahubily rakovinou zasažené B-lymfocyty.

V laboratorních podmínkách do nich vnesou gen, podle kterého se vytváří speciální bílkovina. Ta se objeví na povrchu T-lymfocytů a promění je ve smrtící zbraň zacílenou na leukemické B-lymfocyty. Zahubí je a díky tomu se pacient uzdraví.

CAR-T terapie si poradí s leukémií

Největší výhodou CAR-T terapie je, že po ní ve většině případů již nedojde k návratu onemocnění. Největších úspěchů s ní lékaři dosahují právě u leukémie, u dalších nádorů, jako jsou nádory slinivky břišní, střev či prsu, již tak úspěšná není, ale vědci se to snaží změnit.

Problémem CAR-T terapie je, že musí být připravena pro každého pacienta zvlášť, tak zvaně na míru. Náročná je i úprava dědičné informace buněk, která navíc vyjde na 300 až 400 tisíc dolarů pro jednoho člověka.

Podle lékařů by velký pokrok znamenaly univerzální T-lymfocyty, které by bylo možné využít pro kohokoliv. Jejich vývoj je však zatím v plenkách. Na konci loňského roku ale přišly hned dva týmy s jiným přístupem k CAR-T terapii, který vychází z nápadu vyrobit geneticky upravené T-lymfocyty přímo v organismu nemocného, a to s využitím geneticky upravených virů. Ty cílí jen na T-lymfocyty a jiných buněk v těle si nevšímají.

Genetická léčba budoucnosti

Příznivé výsledky ověřovacích pokusů prezentovala biotechnologická společnost Interius Bio Therapeuticus z Filadelfie, která dělala pokusy s lentiviry, mezi které patří i virus HIV, stejně jako společnost Umoja Biopharma ze Seattlu.

Testovaným zvířatům (myším a opicím) byl do krevního oběhu vpraven upravený virus, který pronikne do nitra T-lymfocytů a zajistí v nich tvorbu chimérického antigenového receptoru. Takto pozměněné T-lymfocyty se pak pustí do boje s rakovinou.

Společnosti Interius se u 15 ze 16 testovaných zvířat podařilo snížit počty zhoubných B-lymfocytů na čtvrtinu.

Léčba těmito novými geneticky modifikovanými viry by byla mnohem jednodušší než tradičními postupy při CAR-T terapii. Jestli však také levnější není vůbec jisté. Genové terapie využívající geneticky upravené viry totiž patří k nejdražším lékům světa.

Například genová terapie Hemgenix, která slouží k léčbě hemofilie, stojí 3,5 milionu dolarů, preparát Zogensma pro léčbu spinální svalové atrofie pak milion dolarů.