Až doposud byli lidé trpící diabetem 1. typu odkázáni na celoživotní dodávání hormonu inzulinu zvenčí, v podobě injekcí. Případně, po transplantacích buněk, které inzulin tvoří, potřebovali léky k prevenci jejich odmítnutí.

Nejnovější studie naznačuje, že lze vyřešit obojí tak, aby pacient již nemusel žádné léky brát!.

Diabetes 1. typu je autoimunitní onemocnění, při kterém imunitní systém zaútočí na tělu vlastní beta buňky, jež se tvoří v Langerhansových ostrůvcích slinivky břišní. Ty mají na starosti produkci hormonu inzulinu, který reguluje hladinu cukru v krvi.

Po jejich zničení se v těle člověka s diabetem 1. typu netvoří inzulin, který proto musí být dodáván v podobě injekcí zvenčí. Žádný lék na nemoc, která se zpravidla spouští v dětství, neexistuje. Přitom jí trpí asi 9,5 milionu lidí na celém světě.

Žádné odmítnutí buněk po transplantaci

Transplantace beta buněk ostrůvků může lidem s diabetem 1. typu poskytnout dlouhodobější zásobu inzulinu. Problémem však je, že po transplantaci zpravidla imunitní systém pacienta identifikuje tyto buňky jako tělu cizí a spustí reakci, která může transplantovanou tkáň zničit.

V důsledku toho musí pacienti po transplantaci užívat imunosupresivní léky po zbytek života, což je činí náchylnými k infekcím. Mezinárodní vědecký tým tvořený odborníky ze Švédska a Spojených států se v nejnovější studii pokusili tento problém vyřešit.

V jejím rámci transplantovali muži s diabetem 1. typu beta buňky od dárce, které byly geneticky modifikovány pomocí technologie CRISPR k potlačení odmítnutí imunitním systémem příjemce. Bylo to poprvé, kdy byla tato léčba testována na člověku.

Dvanáct týdnů od transplantace beta buňky stále tvoří inzulin v těle příjemce, a to bez imunitní odpovědi. Ačkoliv je studie předběžná, naznačuje, že genetické inženýrství transplantovaných buněk s cílem obejití imunitního systému příjemce je cenným nástrojem, jak zabránit odmítnutí nových buněk či orgánů jeho tělem.

Úprava buněk slinivky metodou CRISPR

Ve studii publikované v odborném časopise New England Journal od Medicine využili odborníci revoluční technologii CRISPR k vytvoření tří změn v genetickém kódu darovaných buněk, aby se snížila pravděpodobnost imunitní odpovědi.

CRISPR funguje na principu „molekulárních nůžek“, umí rozstřihnout DNA na různých místech a poškozené části nahradit opravenými, chybějící části případně doplnit. U beta buněk snížily dvě ze tří úprav pomocí CRISPR hladiny proteinů na povrchu buněk, které signalizují našim bílým krvinkám, zda je buňka cizí či nikoli.

Třetí úprava zvýšila produkci proteinu CD47, který další imunitní buňky odrazuje od útoku. Geneticky upravené buňky byly poté muži injekčně vstříknuty do předloktí. Jeho imunitní systém pak skutečně nechal tyto modifikované beta buňky na pokoji, takže mohly produkovat inzulín.

Muž jich však dostal pouze malé množství, proto i nadále potřebuje denní léčbu inzulínem, nicméně případ naznačuje, že je takovýto zákrok proveditelný a navíc bezpečný. V dalších krocích chtějí odborníci zkoumat, zda jsou takto upravené beta buňky dlouhodobě životaschopné.

Pokud by se to potvrdilo, znamenalo by to naději na úplné vyléčení pro mnoho pacientů s diabetem 1. typu.

Zdroj: LiveScience