Domů     Medicína
První genová terapie konečně schválena!
Zdroj: Freepik

K jedné z nejvýraznějších medicínských revolucí dospěla v letošním roce Velká Británie. Místní Úřad pro regulaci léčiv a zdravotnických prostředků (MHRA) totiž jako první na světě schválil léčbu dvou dědičných krevních onemocnění pomocí technologie CRISPR-Cas9..

V první řadě se jedná o srpkovitou anemii, pro kterou je typická změna tvaru červených krvinek. Namísto klasického „piškotu“ proto pacientům v krvi vlivem mutace genu pro produkci hemoglobinu koluje protažený srpek.

U druhé diagnózy, beta-talasémie, má sice erytrocyt správný tvar, ale díky genetické mutaci, která vede k poklesu tvorby normálního hemoglobinu červené krvinky neplní dostatečně svoji funkci, čímž tělo trpí nedostatkem kyslíku. A organismus strádá.

Genová novinka

Až do loňského roku představovaly jedinou naději na zmírnění příznaků výměnná erytrocytaferéza, analgetické infuze nebo převody transfuzí červených krvinek. Nově však léčebnou rovnici doplnil přípravek Casgevy společností Vertex Pharmaceuticals a Crispr Therapeutics, který funguje na principu genetické modifikace kmenových buněk.

Ty jsou nejprve izolovány z kostní dřeně pacienta a následně navráceny zpět do těla. První výsledky je možné zaznamenat již během měsíce, kdy organismus začíná produkovat červené krvinky v normálním množství i piškotovém tvaru.

Vypadá to nadějně

Slibný potenciál genové terapie prokázaly již klinické studie. V případě srpkovité anemie se bolestivého syndromu zbavilo 28 z 29 pacientů. U beta-talasémie nepotřebovalo měsíční transfuze po dobu minimálně jednoho roku 39 ze 42 jedinců.

Samotné sledování dobrovolníků, na kterých byl přípravek Casgevy testován, aktuálně probíhá nejen ve Velké Británii, ale také Francii, Německu, Itálii a USA. Vývojáři doufají, že efekt cílené genetické léčby by mohl být doživotní.

Otazník prozatím stále visí nad celkovými náklady, které by podle odborníků měly být extrémně vysoké.

O dalších převratných novinkách letošního roku se dočtete již brzy v čísle 2/2024.

Související články
Kdo by nechtěl být zamilovaný, cítit motýly v břiše, neustále myslet na protějšek bez nutnosti spát či jíst. I když zamilovanost netrvá věčně, protože pro tělo je velmi vyčerpávající, přináší řadu zdravotních benefitů. Po fázi zamilovanosti následuje buď přetavení vztahu v dlouhodobý, nebo rozchod. A ten pořádně bolí, protože hormony, podílející se na pocitu zamilovanosti, […]
Dnes žijeme mnohem déle než lidé před pouhými 120 lety. Velký podíl na tom mělo zejména zlepšení lékařské péče a životních podmínek. Delší život ovšem nutně neznamená více let prožitých ve zdraví. V naší společnosti se však nachází mnoho 90 a více letých, u kterých to platí. Mají zdravější životní styl, nebo se liší jejich […]
Ve svém nejmenším provedení měří 11–13 milimetrů. Je tedy tak akorát drobný, aby se vešel do trávicího ústrojí. Řeč však není o žádné bakterii, ale o unikátním vynálezu vědců z Univerzity v Novém Jižním Walesu, který dokáže tisknout efektivní náhrady tkáně přímo v lidském těle. Nový chirurgický nástroj pojmenovali u protinožců jako F3DB, což je […]
Antibiotika jsou názorným dokladem toho, že ani nápad pečlivě okopírovaný od přírody nemusí v rukou člověka fungovat stejně dobře a vytrvale. Účinnost těchto léků už nějakou dobu povážlivě klesá, a tak se hledají náhrady. Kde? Samozřejmě zase v přírodě. Slabiny antibiotik jsou především upozorněním, že bychom měli patenty přírody zkoumat podrobněji a v širších souvislostech. […]
Minimozky vypěstované v laboratoři pomáhají vědcům studovat poškození buněk způsobené traumatickým poraněným mozku a dávají odpověď na otázku, proč úraz hlavy a otřesy zvyšují riziko rozvoje demence u lidí. Jako minimozky jsou označovány mozkové organoidy, shluky mozkových buněk o velikosti špendlíkové hlavičky. Nejedná se tedy o dokonale miniaturizované verze lidských mozků. Jsou však schopné zachytit […]
reklama
Nejčtenější články
za poslední
24 hodin    3 dny    týden
reklama
Nenechte si ujít další zajímavé články
reklama
Copyright © RF-Hobby.cz