Domů     Medicína
Léky na vzácná onemocnění: Budou letos dostupnější?
Jan Martinec 27.1.2020

Léčivé přípravky na vzácná onemocnění jsou vysoce inovativní, nákladné léky pro úzké skupiny pacientů. Každoročně jich jsou ve vývoji desítky, jejich dostupnost je však pro české pacienty komplikovaná a mnohdy omezená.

Díky aktuálně projednávané vládní novele zákona o veřejném zdravotním pojištění se k nim dostanou transparentní cestou, snáze a především dříve..

Nově navíc přinese zapojení lékařů a pacientů do procesu schvalování léčiv, které je ve střední a východní Evropě zcela unikátní…

Ve výzkumu a vývoji přípravků pro léčbu pacientů se vzácnými onemocněními jsme zaznamenali obrovský pokrok. V posledních 40 letech bylo americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv, FDA, schváleno 770 léčiv pro vzácná onemocnění.

Ve vývoji je dnes přes 560 dalších přípravků, především v oblasti léčby rakoviny, genetických a neurologických poruch, infekčních a autoimunitních onemocnění,“ vysvětluje Jakub Dvořáček, výkonný ředitel AIFP.

To však nestačí. Výzkum a vývoj léčiva je „jen“ prvním krokem na cestě léku k pacientům. Následuje proces registrace léčiva u mezinárodních autorit a v českém prostředí. Zde však narážíme na komplikace – léčiva mnohdy nejsou (včas) pro pacienty dostupná.

Nedostupnost inovativní léčby je například pro pacienty s cystickou fibrózou i jejich rodiny velmi frustrující. U dospělých pacientů je to opravdu otázka života a smrti – pacient, který je již v pokročilé fázi onemocnění, ví, že existuje léčba, která by mu pomohla.

On se k ní však nemůže dostat. Pacienti se tak zbytečně dostávají na čekací listinu pro transplantaci plic, nebo se jí také vůbec nemusí dožít,“ vysvětluje závažnost situace Mgr. Simona Zábranská, ředitelka Klubu nemocných cystickou fibrózou.

Současnost ve znamení nejistoty

V České republice chybí legislativní ukotvení léčiv pro vzácná onemocnění. Pacienti se k nim často dostávají komplikovanou cestou na základě individuální žádosti pacienta, resp. jeho ošetřujícího lékaře na zdravotní pojišťovně,“ vysvětluje Jakub Dvořáček.

Proces posouzení žádosti nemá jednotná pravidla. Posuzování probíhá v gesci revizních lékařů pojišťoven, což může trvat měsíc i déle. V některých případech navíc probíhá schvalování opakovaně, na což upozorňuje Mgr.

Michaela Linková, pacientka se systémovou sklerodermií: „Za stresující považuji fakt, že se moje léčba musí každých 6 měsíců schvalovat revizním lékařem. Neumím si představit, že bych díky neschválené léčbě opět zažila selhání ledvin a další komplikace, kterými jsem si již dříve prošla.“ Pacient dnes jednoduše nemá jistotu, že se k potřebnému léku dostane, ani zda mu bude léčba poskytována tak dlouho, jak bude třeba.

Na obtíže upozorňují také odborníci…

Problém spočívá v omezené možnosti uplatňovat indikaci moderních způsobů léčby dle nejnovějších poznatků, evidenci o účinnosti a doporučení mezinárodních odborných společností vzhledem k limitacím daným registrací jednotlivých léčebných přípravků a zejména podmínkami jejich úhrady,“ vysvětluje doc. MUDr. Michal Tomčík, Ph.D. z Revmatologické kliniky 1. LF UK. Proto je nezbytně nutné novelizovat stávající legislativu.

První ve střední a východní Evropě: novela přinese rychlejší dostupnost léčiv, ale také zapojení lékařů a pacientů

Přelomová vládní novela zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění přináší zásadní změny. Právní řád uznává existenci léčiv pro vzácná onemocnění a stanoví specifické podmínky jejich vstupu do českého systému úhrad.

„Výrobce léčiva bude společně s výsledky klinického hodnocení léku dokládat také odhad počtu pacientů a dopad vstupu léčiva na zdravotnický rozpočet. Zároveň bude navrhovat způsob sdílení nákladů na léčbu mezi ním a zdravotními pojišťovnami, které tak získají přesný přehled o maximální nákladnosti léčby,“ vysvětluje Jakub Dvořáček.

Posuzovat se však nebude jen vliv léčiv na zdravotnický rozpočet, ale i sociální. „Je nutné vnímat inovativní léky nikoliv jako jednorázový výdaj, ale jako investici do zdraví. Proto vítáme, že se zákonodárce rozhodl na léčiva nahlížet také z pohledu sociálního systému a do hodnocení léčiva zahrnul jeho přínos například na snížení invalidních důchodů, zkrácených hospitalizacích či dřívějším návratu pacientů do pracovního procesu,“ doplňuje Jakub Dvořáček. .

Novela dále ustanovuje nový poradní orgán při Ministerstvu zdravotnictví ČR, tzv. Ministerskou komisi, ve které zasednou zástupci ministerstva a pojišťoven společně s odborníky a pacienty. Což je v prostoru střední a východní Evropy naprosto revoluční myšlenka. Na základě jejího doporučení vydá ministr závazné stanovisko.

Pokud bude léčivo schváleno a zařazeno do systému úhrad ze zdravotního pojištění, mají pacienti vyhráno. Lék bude pro ně dostupný bez zbytečného odkladu tak dlouho, dokud bude potřeba,“ vysvětluje závěrem Jakub Dvořáček.

Zároveň bude díky sdílení nákladů mezi farmaceutickými společnostmi a zdravotními pojišťovnami (např. formou performance based smluv) zajištěna dlouhodobá udržitelnost financování zdravotnického systému.

reklama
Související články
Člověk je tvor nepoučitelný, zejména co se skladby jídelníčku týká. Jakmile má možnost dopřát si potraviny s vysokým obsahem cukru, soli nebo tuku, nedokáže odolat. Přitom by měl. S každou další porcí si totiž pomalu „ukrajuje“ ze svého duševního zdraví. Metaanalýza zveřejněná v loňském roce v časopise Nutrients je v tomto případě nekompromisní. Strava, které […]
O tom, že kouření škodí zdraví, dnes už nikdo nepochybuje. Zbavit se závislosti však není snadné. Když se to ale někomu přeci jen podaří, jeho tělo se mu za to odvděčí zlepšením jeho zdraví. Některé zdravotní benefity se projeví téměř okamžitě, jiné až po letech, ale rozhodně stojí za to! Podle posledních průzkumů kouří asi […]
Vědci z University of Leeds zanalyzovali zdravotní a stravovací záznamy více než 26 000 žen, aby zjistili, že ty, které se stravovaly vegetariánsky a ze stravy vyřazovaly maso, měly v pozdějším věku o třetinu vyšší pravděpodobnost zlomeniny krčku kosti stehenní než ty, které maso a produkty z něj v průběhu života pravidelně konzumovaly. Důvody, proč […]
Vědeckému týmu pod vedením Katsuhika Hayashiho z Univerzity v Ósace se podařilo stvořit sedm myší, které mají dva otce… avšak žádnou biologickou matku. Jedná se o významný průlom na poli reprodukční medicíny, který by mohl zároveň napomoci při léčbě ženské neplodnosti. „Je to poprvé, co se podařilo vytvořit odolné samičí oocyty ze samčích buněk,“ prohlásil […]
Poznat člověka s poruchou osobnosti, tak zvaného psychopata, může být při prvním setkání obtížné. Je totiž zpravidla dobrým manipulátorem a může působit až altruisticky. Ve skutečnosti však druhé využívá ve vlastní prospěch, protože mu chybí empatie a pocit viny. Může se empatii naučit? Empatií se rozumí schopnost porozumět a vcítit se do toho, co prožívá […]
reklama
Nejčtenější články
za poslední
24 hodin    3 dny    týden
reklama
Nenechte si ujít další zajímavé články
reklama
Copyright © RF-Hobby.cz