Léky na vzácná onemocnění: Budou letos dostupnější?

Léčivé přípravky na vzácná onemocnění jsou vysoce inovativní, nákladné léky pro úzké skupiny pacientů. Každoročně jich jsou ve vývoji desítky, jejich dostupnost je však pro české pacienty komplikovaná a mnohdy omezená. Díky aktuálně projednávané vládní novele zákona o veřejném zdravotním pojištění se k nim dostanou transparentní cestou, snáze a především dříve.

Nově navíc přinese zapojení lékařů a pacientů do procesu schvalování léčiv, které je ve střední a východní Evropě zcela unikátní…

Ve výzkumu a vývoji přípravků pro léčbu pacientů se vzácnými onemocněními jsme zaznamenali obrovský pokrok. V posledních 40 letech bylo americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv, FDA, schváleno 770 léčiv pro vzácná onemocnění. Ve vývoji je dnes přes 560 dalších přípravků, především v oblasti léčby rakoviny, genetických a neurologických poruch, infekčních a autoimunitních onemocnění,“ vysvětluje Jakub Dvořáček, výkonný ředitel AIFP.

To však nestačí. Výzkum a vývoj léčiva je „jen“ prvním krokem na cestě léku k pacientům. Následuje proces registrace léčiva u mezinárodních autorit a v českém prostředí. Zde však narážíme na komplikace – léčiva mnohdy nejsou (včas) pro pacienty dostupná.

Nedostupnost inovativní léčby je například pro pacienty s cystickou fibrózou i jejich rodiny velmi frustrující. U dospělých pacientů je to opravdu otázka života a smrti – pacient, který je již v pokročilé fázi onemocnění, ví, že existuje léčba, která by mu pomohla. On se k ní však nemůže dostat. Pacienti se tak zbytečně dostávají na čekací listinu pro transplantaci plic, nebo se jí také vůbec nemusí dožít,“ vysvětluje závažnost situace Mgr. Simona Zábranská, ředitelka Klubu nemocných cystickou fibrózou.

Současnost ve znamení nejistoty

V České republice chybí legislativní ukotvení léčiv pro vzácná onemocnění. Pacienti se k nim často dostávají komplikovanou cestou na základě individuální žádosti pacienta, resp. jeho ošetřujícího lékaře na zdravotní pojišťovně,“ vysvětluje Jakub Dvořáček.

Proces posouzení žádosti nemá jednotná pravidla. Posuzování probíhá v gesci revizních lékařů pojišťoven, což může trvat měsíc i déle. V některých případech navíc probíhá schvalování opakovaně, na což upozorňuje Mgr. Michaela Linková, pacientka se systémovou sklerodermií: „Za stresující považuji fakt, že se moje léčba musí každých 6 měsíců schvalovat revizním lékařem. Neumím si představit, že bych díky neschválené léčbě opět zažila selhání ledvin a další komplikace, kterými jsem si již dříve prošla.“ Pacient dnes jednoduše nemá jistotu, že se k potřebnému léku dostane, ani zda mu bude léčba poskytována tak dlouho, jak bude třeba.

Na obtíže upozorňují také odborníci…

Problém spočívá v omezené možnosti uplatňovat indikaci moderních způsobů léčby dle nejnovějších poznatků, evidenci o účinnosti a doporučení mezinárodních odborných společností vzhledem k limitacím daným registrací jednotlivých léčebných přípravků a zejména podmínkami jejich úhrady,“ vysvětluje doc. MUDr. Michal Tomčík, Ph.D. z Revmatologické kliniky 1. LF UK. Proto je nezbytně nutné novelizovat stávající legislativu.

První ve střední a východní Evropě: novela přinese rychlejší dostupnost léčiv, ale také zapojení lékařů a pacientů

Přelomová vládní novela zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění přináší zásadní změny. Právní řád uznává existenci léčiv pro vzácná onemocnění a stanoví specifické podmínky jejich vstupu do českého systému úhrad. „Výrobce léčiva bude společně s výsledky klinického hodnocení léku dokládat také odhad počtu pacientů a dopad vstupu léčiva na zdravotnický rozpočet. Zároveň bude navrhovat způsob sdílení nákladů na léčbu mezi ním a zdravotními pojišťovnami, které tak získají přesný přehled o maximální nákladnosti léčby,“ vysvětluje Jakub Dvořáček.

Posuzovat se však nebude jen vliv léčiv na zdravotnický rozpočet, ale i sociální. „Je nutné vnímat inovativní léky nikoliv jako jednorázový výdaj, ale jako investici do zdraví. Proto vítáme, že se zákonodárce rozhodl na léčiva nahlížet také z pohledu sociálního systému a do hodnocení léčiva zahrnul jeho přínos například na snížení invalidních důchodů, zkrácených hospitalizacích či dřívějším návratu pacientů do pracovního procesu,“ doplňuje Jakub Dvořáček.

Novela dále ustanovuje nový poradní orgán při Ministerstvu zdravotnictví ČR, tzv. Ministerskou komisi, ve které zasednou zástupci ministerstva a pojišťoven společně s odborníky a pacienty. Což je v prostoru střední a východní Evropy naprosto revoluční myšlenka. Na základě jejího doporučení vydá ministr závazné stanovisko.

Pokud bude léčivo schváleno a zařazeno do systému úhrad ze zdravotního pojištění, mají pacienti vyhráno. Lék bude pro ně dostupný bez zbytečného odkladu tak dlouho, dokud bude potřeba,“ vysvětluje závěrem Jakub Dvořáček. Zároveň bude díky sdílení nákladů mezi farmaceutickými společnostmi a zdravotními pojišťovnami (např. formou performance based smluv) zajištěna dlouhodobá udržitelnost financování zdravotnického systému.

Rubriky:  Medicína
Publikováno:
Další články autora
Právě v prodeji
Tip redakce

Související články

Hlemýžď citlivý na počasí dostal jméno po Gretě Thunberg

Hlemýžď citlivý na počasí dostal...

Nedávno zahájená odborná expedice do brunejského Ulu Temburong National Park...
Sedm prognóz, které se nevyplnily aneb omyly vědy a techniky

Sedm prognóz, které se nevyplnily...

Předpovídat budoucnost je vždy balancováním na hraně ostří žiletky....
Přijďte si prohlédnout pergoly (nejen) PLACEO na Stavební veletrh v Brně 2020

Přijďte si prohlédnout pergoly...

Chystáte se v letošním roce stavět, nebo rekonstruovat? V tom případě by...
Nasazení inzulinu u diabetiků je možné oddálit, říká profesor Haluzík z IKEM

Nasazení inzulinu u diabetiků je...

Zatímco dříve se pro diabetes 2. typu často používalo také pojmenování...
Závislost na kokainu: Pomůže genová terapie?

Závislost na kokainu: Pomůže...

Protože lidí závislých na kokainu přibývá, dělají vědci vše...
V Brně tisknou nábytek z odpadu

V Brně tisknou nábytek z odpadu

Pro vyřazené termoplasty našli v moravské metropoli nové využití. Výzkumníci...
Bude nové muzeum v Praze na Těšnově?

Bude nové muzeum v Praze na...

Dlouhodobě Muzeu hlavního města Prahy chybí prostory, kam by umístilo svou...
Nový výzkum na poli počítačových tomografů i magnetických rezonancí

Nový výzkum na poli počítačových...

Jak lépe chránit lidi a další živé organismy či citlivé přístroje před účinky...
Jak předcházet mutacím genů?

Jak předcházet mutacím genů?

V Mikrobiologickém ústavu AV ČR se pod vedením Libora Krásného z...
Troubením k delší červené: Indie zavádí opatření proti hluku na silnicích

Troubením k delší červené: Indie...

Vskutku jedinečný způsob řešení nadměrného hluku na silnicích zvolila...

Nenechte si ujít další zajímavé články

2 x neobvyklá medicína: Guajakové dřevo na syfilis a střelný prach na bolest zubů

2 x neobvyklá medicína: Guajakové...

Když francouzský král Karel VIII. (1470–1498) podniká roku 1494 roku tažení do italské...
Zakázané filmy, které neměl nikdo vidět

Zakázané filmy, které neměl nikdo...

Asi se všichni shodneme, že existuje spousta extrémních, nechutných...
Mahátma Gándhí: Zastánce celibátu spával s nahými ženami

Mahátma Gándhí: Zastánce celibátu...

„Naši čistotu musíme prověřit tou nejtěžší zkouškou, abychom věděli, zdali...
Michael Jackson: Výchova otce mu ovlivnila celý život

Michael Jackson: Výchova otce mu...

Americký popový zpěvák, skladatel, choreograf,...
Špionka Josephine Bakerová svou krásou rozvázala jazyk i nacistům!

Špionka Josephine Bakerová svou...

V sále se ztlumí světla a přítomní pozvednou zraky k pódiu. V tom se...
Margaret Keaneová: Proč nadaná malířka celé roky kryje lži svého manžela?

Margaret Keaneová: Proč nadaná...

V šedesátých letech se její nezaměnitelné obrazy se sentimentálním...
Když duha teče: Kde je nejbarevnější voda světa?

Když duha teče: Kde je...

Kdybychom chtěli namalovat obrázek pastelkami, na vodu patrně vezmeme modrou....
Adam Opel: Auta? Budou jen hračka pro milionáře!

Adam Opel: Auta? Budou jen hračka...

Vyučí se zámečníkem a potom vandruje po Evropě. Adam Opel (1837–1895) nemine...
Lékař katem lidstva:  Che Guevara chtěl rozpoutat třetí světovou válku!

Lékař katem lidstva: Che Guevara...

„Zbabělci. Zrádci!“ soptí Che Guevara na všechny strany. Právě se...
Poznejte své IQ

Poznejte své IQ

V našem profesionálně sestaveném testu ihned zjistíte přesné výsledky a obdržíte certifikát.