V poslední době zažívá boom tak zvaná buněčná terapie, při které je při léčbě mnoha chronických nemocí využíván hojivý potenciál vlastních kmenových buněk pacienta. Lékaři nyní testovali schopnost neuronů, neviditelných pro imunitní systém, zmírnit příznaky Parkinsonovy choroby u myší a uspěli.

To dává naději na budoucí úspěšnou léčbu tohoto neurodegenerativního onemocnění i u lidí..

Buněčná terapie znamená přenos buněk do těla pacienta, přičemž v poslední době přináší největší naději pro léčbu mnoha chronických nemocí, jako je diabetes 2. typu, srdeční selháni či slepota, terapie kmenovými buňkami.

Zásadní je přitom pro ni maskování těchto buněk, aby nedošlo k jejich odhalení imunitním systémem. To by eliminovalo potřebu imunosupresivních léků, které zvyšují riziko infekce a rakoviny a způsobují poškození tkáně, jež v konečném důsledku zkracuje život příjemce.

Odborníkům z Florey Institute of Neuroscience and Mental Health v Melbourne v Austrálii se podařilo upravit lidské nervové buňky tak, aby se vyhnuly detekci imunitním systémem a zároveň byly schopné úspěšně obnovit kontrolu nad svaly u myší, které trpěly Parkinsonovou chorobou.

Studie je krokem k vývoji „univerzální“ buněčné linie, kterou by bylo možné transplantovat komukoliv, aby vyléčila řadu nemocí bez potřeby imunosupresiv.

Buňky schopné uniknout imunitě

„Je to návrh na jednu buňku pro všechny,“ říká Clare Parishová, bioložka kmenových buněk z Florey Institute, která se na studii spolupodílela. Aby vědci pomohli buňkám uniknout imunitnímu systému, vytvořili buněčnou linii s osmi geny pozměněnými tak, aby zvýšily jejich aktivitu, takže fungovaly jako neviditelný plášť pro imunitní systém.

Je totiž prokázáno, že právě změněné geny pomáhají buňkám v placentě či rakovinným buňkám uniknout dohledu imunitních buněk.

Vědecký tým využil v experimentu lidské pluripotentní kmenové buňky, které se mohou vyvinout do většiny typů buněk nacházejících se v těle. Poté, co byly upraveny pomocí „maskovacích“ genů, se buňky diferencovaly na nervové buňky vhodné pro léčbu Parkinsonovy choroby.

Následně je vědci vpravili do těla speciálně upravených myší. Jejich imunitní systém byl nahrazen lidskými imunitními buňkami, a navíc jim byl podáván neurotoxin, jehož účinky napodobují příznaky Parkinsonovy choroby.

Sebevražedný kontrolní gen

Dvanáct týdnů po transplantaci buněk se svalová funkce u myší výrazně zlepšila, což svědčí o tom, že se upraveným neuronům podařilo uniknout imunitě a jejich podání zmírnilo příznaky nemoci. Kromě osmi pozměněných genů pro maskování byl u těchto buněk přítomen i devátý gen, tak zvaně „sebevražedný“, který měl zastavit růst těchto buněk, pokud by se začaly množit nekontrolovaně, tedy změnily se v rakovinné buňky.

„U ‚univerzálních‘ buněk vždy existuje obava, že pokud se zvrhnou, hostitelský imunitní systém je nemůže vidět a zastavit,“ vysvětluje Roger Barker, neurolog z University of Cambridgem který se na studii nepodílel.

Tento sebevražedný gen – vytvořený z genů pro dva vzájemně propojené enzymy – lze aktivovat lékem ganciklovirem. Když Parishová a její tým podali tento lék myším, upravené buňky se přestaly dělit, což prokázalo, že bezpečnostní opatření fungovalo správně.

Zdroj: Nature