Plné tři čtvrtiny klinických zkoušek postupů pro „léčbu genem“ jsou cíleny na likvidaci nádorů, s nimiž si jinak medicína neví rady.
Princip léčby je prostý. Do překotně se množících buněk nádoru vnesou lékaři pečlivě vybraný gen a ten už s nádorem zatočí. Někdy stačí k dodávce genu do nádoru obyčejná injekční stříkačka, kterou se roztok genu vpíchne do bující tkáně. Tuhle „černou práci“ za nás ale může vykonat i geneticky upravený virus, kterým lékaři pacienta „nakazí“. Pokaždé je vše zařízeno tak, aby zdravé buňky těla nedošly žádné újmy.
Časovaná bomba ničí nádor
Často jsou pro likvidaci nádorů používány geny proměňující neškodnou chemikálii na prudký jed. Alespoň některé nádorové buňky podvržený gen přijmou a zapřáhnou jej do svých služeb. Látka, která se podle genu v buňkách nádoru vyrábí, funguje jako časovaná bomba. Když začne pacient užívat jako lék surovinu pro výrobu jedu, projde lék drtivou většinou buněk bez proměny. Ovšem jinak je tomu v případě buňky nádoru vybavené podvrženým genem. Ta promění neškodný lék na smrtící toxin a tak sama sebe otráví. To je však jen začátek. Jed se po smrti nádorové buňky uvolní do okolí, kde se jím otráví i další rakovinné buňky. Smrt a rozpad buněk nádoru neujde pozornosti imunitního systému pacienta. Narušený nádor uvádí imunitní obranu do stavu nejvyšší bojové pohotovosti, imunitní obrana přejde poté do mohutné ofenzívy a zaútočí na nádor v druhém sledu.
Jak se vyhlašuje poplach?
Drtivou většinu nádorů záhy imunitní systém rozezná a zničí je razantním zákrokem . Potíže pak ale vyvolávají ty nádory, které imunitní obrana přehlédne a následně je ignoruje. Můžeme imunitní systém přinutit, aby dodatečně „prohlédl“? Ano! Za pomocníky si totiž můžeme vybrat další léčebné geny. Pro tento účel se hodí geny, které přilákají k nádoru armádu bílých krvinek. Obvykle vábí krvinky na místo „bojového střetu“ s nezvaným vetřelcem „poplašné volání“ v podobě nejrůznějších molekul. Pokud do buněk nádoru ignorovaného imunitním systémem vpravíme gen zodpovědný za výrobu „poplašného signálu“, zazní z nádoru mocné volání, jež imunitní systém již nemůže ignorovat. Dosud nepovšimnuté rakovinné buňky se rázem ocitnou v centru zájmu imunitní obrany. Pak už nezbývá než doufat, že nádor její brutální atak nevydrží.
Vyhladověný nádor
Nádor je nenasyta s otesánkovským apetitem. Ke zběsilému množení buněk a překotnému růstu spotřebovává obrovská množství živin a kyslíku. Sám se přitom stará o dostatečný přísun všeho potřebného. Vylučuje do okolí látky, kterými nutí tepny a žíly k růstu do hustého řečiště. Léčebný zákrok lze tedy vést proti rakovinným buňkám prostřednictvím genů, které zablokují signály pro růst cév. Nádor chabě zásobovaný živinami se nezvětšuje tak rychle nebo se dokonce začne zmenšovat a v tu chvíli jej mohou zdolat klasické metody léčby, které předtím proti nádoru „v plné síle“ nezabíraly.
Taktik pro genový boj s nádory se nabízí nepřeberné množství. Žádná však ještě bohužel nebyla schválena jako standardní léčebný postup. Genová terapie se nachází ve stádiu zkoušek a ověřování. Některé metody se zatím testují na zvířatech, u jiných se už zkoumá bezpečnost léčby na vybraných dobrovolnících.
Sebevražda nemocné buňky
Mezi 20 či 25 tisíci genů lidské dědičné informace najdeme i takové, jež nás chrání před zvrhnutím buněk v „rakovinné blázny“. Některé geny donutí rakovinnou buňku k sebeobětování a spustí v ní geneticky naprogramovanou kaskádu dějů, jež vyústí ve smrt buňky. Nádorová buňka doslova spáchá sebevraždu. Poškození „ochranného“ genu otevírá rakovinné buňce cestu k úniku před neodvratným koncem.
Vědci už proto spřádají na první pohled fantastické plány, že vybaví buňky lidského těla rezervní soupravou ochranných genů. Nesli bychom si je ve své dědičné informaci a sloužily by nám stejně jako rezervní kolo, které s sebou vozíme v autě pro případ defektu. Při genetickém „defektu“, jenž by naše buňky vystavil akutnímu nebezpečí rakovinného bujení, by buňky nasadily „rezervu“. Probudily by uměle dodaný ochranný gen a ten by převzal dozor nad chodem života v buňce.
Paradoxy genové léčby
Genová terapie neboli „léčba pomocí genů“ byla původně vyvíjena pro boj s dědičnými chorobami. Tohle uplatnění však naráží na řadu obtíží. Nepříjemnou komplikaci představuje postupné jakési usínání léčebného genu, který tak může s postupem času zcela ustat v plnění svých úkolů.
Závažný problém představuje i fakt, že nemocné tělo nezná molekulu vyráběnou buňkami podle zdravého genu. Když se pak tato látka v důsledku genové terapie v organismu vyléčeného pacienta konečně objeví, může podráždit jeho imunitní systém k razantnímu útoku. Lidé postižení chorobnou krvácivostí postrádají bílkovinu nezbytnou pro srážení krve (tzv. srážlivý faktor). Pokud se jim po genové terapii začne v těle srážlivý faktor tvořit, můžou jej vzápětí vyřadit z funkce nově vznikající protilátky. Efekt léčby je tak v samém zárodku neutralizován.
Zdánlivé „mínusy“ genové terapie se mohou obrátit v „plusy“, pokud namíříme genovou léčbu proti nádorovým onemocněním. V tomto případě je jen dobře, že gen namířený proti nádoru funguje jen po omezenou dobu, tedy na dobu potřebnou k likvidaci onemocnění. Také mobilizace imunitní obrany je tělu v boji s nádorem jen ku prospěchu.
Genová zbraň pro srdce a mozek
V ekonomicky rozvinutých zemích patří spolu s rakovinou k nejčastějším zabijákům choroby srdce. Zcela jistě bychom mohli prudce snížit počet lidí umírajících na srdeční choroby, kdybychom do nedostatečně výkonného srdečního svalu vpravili geny, které zajistí množení buněk srdeční svaloviny nebo růst cév. Srdce by „zesílilo“ a mělo by pro odpovídající výkon zajištěn dostatek živin a kyslíku.
Naději přináší vývoj v oblasti genové terapie i lidem postiženým degenerativním onemocněním mozku. Pacienti trpící Parkinsonovou nebo Alzheimerovou chorobou by se dočkali úlevy od následků odumírání nervových buněk, kdyby jim lékaři vnesli do mozku geny, podle kterých vznikají molekuly tzv. růstových faktorů. Mnohé z těchto faktorů obrní nervové buňky proti odumírání a mohou dokonce navodí jejich množení.
