Genová léčba ex vivo, genová léčba in vivo nebo genová léčba in utero…

• Genová léčba ex vivo
Při tomto postupu dochází k „pašování“ genů do buněk pacienta v laboratorních podmínkách – tedy mimo tělo pacienta.  Z těla nemocného člověka odeberou lékaři určitý typ buněk, např. krvetvorné buňky kostní dřeně a ty pěstují v živném roztoku. Přitom se do nich pokoušejí dostat příslušný ozdravný gen. Povede se jim to jen u části buněk, které jsou následně v laboratoři vybrány a dále takto množeny. Namnožené buňky jsou navráceny do těla pacienta, aby se tam dále množily a produkovaly podle ozdravného genu látku, která pacientovi chyběla. Tak se postupuje například při léčbě bublinových dětí.

• Genová léčba in vivo
Někdy naráží odběr, pěstování nebo návrat buněk do těla pacienta na příliš velké obtíže (nelze například jen tak odebrat část tkáně z lidského mozku). Pak přichází ke slovu léčba „na místě“, tedy přímo v těle pacienta. Gen je vpraven buď samotný nebo v geneticky upraveném viru do příslušné části těla a lékaři čekají, jestli se tam uchytí. Cílovým místem pro vpravení genu může být sval nebo třeba játra. Gen pak opět plní svou úlohu a vyrábí látku, kterou pacient v důsledku poškození vlastních genů postrádal. Na tomto způsobu podávání genu jsou například založeny první zkoušky genové léčby chorobné krvácivosti čili hemofilie.

• Genová léčba in utero
Některé genetické defekty mají vážný dopad už na vývoj lidského plodu. Na jejich léčbu je po narození dítěte pozdě, protože v té chvíli je již organismus nenávratně poškozen. Vědci proto zkoumají možnost léčebných zákroků přímo na plodu, který se vyvíjí v těle matky – termín „in utero“ znamená „v děloze“. V humánní medicíně zatím tento postup zkoušen nebyl. Proběhly jen předběžné experimenty na opicích, které skončily celkem povzbudivými výsledky. Plod makaka se i po vnesení genu vyvíjel zdárně až do narození. Opičí mláďata měla v některých buňkách těla tento gen zabudován. Metoda je ale zatím ještě v plenkách. Pokud by se ji podařilo zvládnout, byla by vítanou alternativou pro umělé přerušení těhotenství v případech, kdy lékaři odhalí u plodu závažný dědičný defekt.

• Genová léčba zárodečných buněk
Všechny stávající metody genové léčby pomáhají nemocnému, ale nezbaví jej genetického defektu ve všech buňkách. Například v pohlavních buňkách (vajíčcích u žen a spermiích u mužů) si člověk vyléčený genovou terapií nese i nadále poškozený gen a bude jej předávat potomkům. Hrozí tak, že člověk vyléčený genovou terapií přivede na svět dítě, které se bude muset rovněž podrobit léčbě genem.
Tento problém by odstranila tzv. léčba zárodečných buněk. Při ní by byla korekce poškozeného genu provedena na raném lidském zárodku. Z něj by se pak narodil člověk, který by měl genetický defekt opraven ve všech buňkách těla včetně buněk pohlavních. Jeho potomci by dědili jen nepoškozený gen. Nekonečný řetěz předávání dědičné choroby z pokolení na pokolení by byl jednou provždy přerušen.
V současnosti je genová léčba pohlavních buněk postavena mezinárodními dohodami mimo zákon, protože hrozí nekontrolované šíření „opraveného“ genu lidskou populací. Dědili by jej všichni potomci vyléčeného člověka. Při současné úrovni poznání ale genetici nemohou zaručit, že gen nebude mít i nežádoucí vedlejší účinky.