Domů     .Top
Výzkum léků proti vzácným nemocem má řadu úskalí
Václav Roman
od Václav Roman 28.2.2017

Na 28. únor připadá Den vzácných onemocnění. Vzácných onemocnění je známo asi 7000, ale o většině z nich víme jen velmi málo. Pacienti čelí řadě překážek, které nemocní s běžnými chorobami neznají.

Ani lékaři, kteří se na jejich léčbu specializují, nemají snadnou práci. Totéž platí o výzkumnících, kteří vyvíjejí léky proti vzácným nemocem – takzvané sirotčí léky (anglicky „orphan drugs“ – odtud označení orphany)..

Vzácné nemoci mají ohromné množství různorodých projevů. Nespojuje je nic kromě jejich ojedinělosti – postihují nanejvýš jednoho člověka ze dvou tisíc.

reklama

Na 80 % těchto nemocí je geneticky podmíněných. Často jsou diagnostikovány u dětí, které se zhruba ve třetině případů nedožijí ani pěti let. V České republice žije podle odhadů České asociace pro vzácná onemocnění 600 až 800 tisíc lidí se vzácnou nemocí.

V Evropské unii se jedná o více než 30 milionů lidí, celosvětově pak o víc než 350 milionů lidí.

Popsaných vzácných nemocí neustále přibývá, podle Evropské lékové agentury (EMA) dokonce tempem pět za týden! „Jedním z hlavních důvodů je, že čím dál přesnější a detailnější diagnostika i znalosti genetiky odhalují vnitřní různorodost některých nemocí, které jsme dříve viděli jako jeden celek,“ uvádí Jakub Dvořáček, výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu.

V současnosti není proti zhruba 95 procentům vzácných nemocí známá léčba. Někdy lék existuje, ale není dostupný pro všechny pacienty, kteří by z něj mohli mít prospěch. Z důvodu náročného vývoje a nízkého počtu „příjemců“ bývá léčba pro jednoho pacienta často značně drahá, a tak ji systém zdaleka neposkytuje všem.

reklama

Řadu překážek, kterým nemocní, lékaři, výzkumníci i samotné léky čelí, se postupně daří odstraňovat. Farmaceutické firmy, kterým by se za běžných podmínek nemohl výzkum léků proti vzácným nemocem vyplatit, mají ve vyspělých zemích určité pobídky (například delší garantovanou dobu, po kterou jiný výrobce nesmí přijít s konkurenčním lékem).

Počet pacientů léčených ve specializovaných centrech pro vzácné nemoci postupně roste. „Z mého pohledu ale přetrvává největší překážka, a tou je zdlouhavý proces vstupu léků do systému,“ říká specialistka na léčbu vzácných onkologických onemocnění Kateřina Kopečková, zástupkyně přednosty pro vědu a výzkum na Onkologické klinice 2. LF UK a Fakultní nemocnice Motol.

„Řízení o stanovení úhrady mezi regulátory a pojišťovnami je u orphanů velice dlouhé. Táhne se obvykle dva roky od povolení léku na evropské úrovni. V západoevropských zemích je tato doba mnohem kratší.

Pacienti se vzácnými nádory – což jsou mimo jiné všechny nádory u dětí – si nemohou dovolit čekat,“ dodává onkoložka.

reklama

Přícházejí však i dobré zprávy. V arzenálu onkologů specializovaných na vzácné nádory se aktuálně objevilo několik významných léků. „Přelomový je příchod prvního léku, který prodlužuje dobu dožití u pacientů se sarkomem měkkých tkání, a to zhruba o jeden rok.

Předchozí dostupná léčba jen oddalovala progresi. Máme také nové léky proti karcinomu štítné žlázy či proti osteosarkomu u dětí a mladých dospělých,“ uvedla Kateřina Kopečková.

Na cestě za novými způsoby léčby vzácných onemocnění stojí i jiné překážky. Každý lék musí v průběhu svého vývoje uspět v řadě klinických zkoušek – a u vzácných nemocí je to proces mimořádně náročný.

Co je vzácná choroba?

V České republice a celé EU je za vzácnou chorobu považována ta, kterou trpí nanejvýš 1 člověk ze 2000. Některé dříve velmi vzácné choroby ale tuto hranici začínají atakovat, protože se daří vyléčit mnoho pacientů, kteří by dříve zemřeli.

Jiní alespoň přežívají déle. V onkologii se tato situace podle doktorky Kopečkové týká mnohočetného myelomu, Hodgkinovy choroby a lymfomů obecně.

reklama
Související články
Působivá kolekce slabých, ale barevných kosmických objektů na tomto snímku je známá jako mlhovina Racek, protože svým vzhledem připomíná ptáka v letu. Útvar tvoří oblaky prachu, vodíku, hélia a malého množství těžších chemických prvků. Celá oblast je místem zrodu nových hvězd. Mimořádné rozlišení tohoto záběru pořízeného pomocí přehlídkového teleskopu ESO/VST odhaluje detaily jednotlivých astronomických objektů, […]
Zřejmě největší druh papouška v historii objevili australští paleontologové. Podle všech indicií dosahoval výšky až jednoho metru, vážil asi 7 kilogramů, nelétal a mohl se chlubit skutečně silným zobákem. Pták dostal pojmenování Heracles inexpectatus a doba jeho života je datována přibližně před 19 miliony lety. „Nový Zéland je dobře známý svými velkými nelétavými ptáky. Dominantní […]
Čeští egyptologové mají v brzké době v plánu tříměsíční výpravu do lokality Abúsír, kde chtějí pokračovat v průzkumu údolního chrámu faraona Niuserrea a okolí hrobky hodnostáře Ceje. Lucie Jirásková z Českého egyptologického ústavu FF UK řekla, že je v plánu také zpracování vykopaných předmětů. „V průběhu výzkumů není moc času na zpracování nálezů. Necháváme si na to tedy měsíc, kdy […]
Protože elektrokola nebývají úplně levnou záležitostí, je pro každého majitele nejdůležitější ze všeho kvalitní ochrana před krádeží. Toho si je dobře vědom i nizozemský výrobce kol VanMoof, který bez mrknutí oka tvrdí, že má tu nejlepší ochranu na světě. Skutečně nepřehání? Pokud se podrobněji podíváme na ochranu jejich elektrokol Electrified S2 a X2, pak je […]
Kriticky ohrožený sýček obecný letos významně posílil populaci díky velkému množství hrabošů. Teď pro něj malý hlodavec může být hrozbou. Zemědělci dostali povolení trávit hraboše plošně rozhozeným jedem. Od 5. srpna jim to umožňuje rozhodnutí Ústředního kontrolního a zkušebního ústavu zemědělského (ÚKZÚZ) podřízeného ministerstvu zemědělství. Ornitologové varují, že v ohrožení je mnoho živočichů a především […]
reklama
Nejčtenější články
za poslední
24 hodin    3 dny    týden
reklama
Nenechte si ujít další zajímavé články
reklama
Copyright © RF-Hobby.cz