Vědci sloučili apolipoprotein E s lysozomálním enzymem L-iduronidáza. Tuto molekulu označili jako IDUAe1 a IDUAe2 a testovali ji na laboratorně kultivovaných lidských a myších buňkách metabolického onemocnění mukopolysacharidóza typu I (MPS I).
To je nejběžnější lysozomální onemocnění, které zasahuje centrální nervový systém. Pokud se neléčí, mnoho pacientů se nedožije ani 10 let věku.
Aby bylo možné doručit lék do mozku, bylo potřeba překonat hematoencefalickou bariéru – ta vytváří přechod mezi mozkovými kapilárami a mozkovou tkání (zjednodušeně řečeno mezi krví a mozkem). Kombinace apolipoproteinu E s lysozomálním enzymem L-iduronidáza se ukázala jako nejlepší způsob, jak umožnit modifikovanému proteinu navázání na endotel a spolu s ním proniknout bariérou.
